CRISPR-Cas, el editor de genes
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Resumen
El término CRISPR, por su acrónimo en inglés refiere a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, es decir, repeticiones palindrómicas cortas, agrupadas y regularmente esparcidas, por sus características en el genoma, pertenece naturalmente al sistema de defensa de bacterias y arqueas. Este ha sido adaptado biotecnológicamente para la edición del ADN de células eucariotas, incluso de células humanas. El sistema CRISPR-Cas para editar genes consta, en forma generalizada, de dos componentes: una proteína nucleasa (Cas) y un ARN guía (sgRNA). La simplicidad del complejo lo hace una herramienta molecular reprogramable capaz de ser dirigida y de editar cualquier sitio en un genoma conocido.
Su principal foco son las terapias para enfermedades hereditarias monogénicas y para el cáncer. Sin embargo, además de editor de genes, la tecnología CRISPR se utiliza para edición epigenética, regulación de la expresión génica y método de diagnóstico molecular.
Este artículo tiene por objetivo presentar una revisión de las aplicaciones de la herramienta molecular CRISPR-Cas, particularmente en el campo biomédico, posibles tratamientos y diagnósticos, y los avances en investigación clínica, utilizando terapia génica con CRISPR/Cas más relevantes hasta la fecha.
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Bonafont J, Mencía Á, García M, et al. Clinically relevant correction of recessive dystrophic epidermolysis bullosa by dual sgRNA CRISPR/Cas9-mediated gene editing. Mol Ther. 2019;27(5):986-99 DOI: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2019.03.007
Curti LA, Pereyra-Bonnet F, Repizo GD, et al. CRISPR-based platform for carbapenemases and emerging viruses detection using Cas12a (Cpf1) effector nuclease. Emerg Microbes Infect. 2020;9(1):1140-1148. DOI: https://doi.org/10.1080/22221751.2020.1763857
Harrington LB, Burstein D, Chen JS, et al. Programmed DNA destruction by miniature CRISPR-Cas14 enzymes. Science. 2018;362(6416):839-842. DOI: https://doi.org/10.1126/science.aav4294
Jiang F, Doudna JA. CRISPR-Cas9 structures and mechanisms. Annu Rev Biophys. 2017;46:505-529. DOI: https://doi.org/10.1146/annurev-biophys-062215-010822
Jinek M, Chylinski K, Fonfara I, et al. A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science. 2012;337(6096):816-821. DOI: https://doi.org/10.1126/science.1225829
Komor AC, Kim YB, Packer MS, et al. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature. 2016;533(7603):420-424. DOI: https://doi.org/10.1038/nature17946
Xu L, Wang J, Liu Y, et al. CRISPR-edited stem cells in a patient with HIV and acute lymphocytic leukemia. N Engl J Med. 2019;381(13):1240-1247. DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa1817426